人用基因治疗制品总论草案公示

　　近日，国家药典委员会发布《人用基因治疗制品总论（公示稿）》，向社会各界征求意见，公示期为3个月。

　　基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成，其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞，通过将外源基因导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正特定基因，以达到治疗疾病的目的。

　　近年来，基因治疗研究的迅速发展推动了基因治疗制品的研发。按照《中国药典》2020年版编制大纲规划，国家药典委员会于2017年立项开展相关研究工作，拟建立人用基因治疗制品总论，现已完成相关起草复核工作，向社会各界公开征求意见。

　　依据载体不同，基因治疗制品可分为以病毒为载体的基因治疗制品，以质粒DNA为载体的基因治疗制品，及以细菌为载体的基因治疗制品，其中以病毒和质粒DNA为载体的基因治疗制品为常见。

　　《人用基因治疗制品总论（公示稿）》是对基因治疗制品生产和质量控制的通用性技术要求，包括制造、特性分析、标准品/参比品/对照品、制品检定、贮存、有效期和标签等内容。《人用基因治疗制品总论（公示稿）》重点针对以病毒和质粒DNA为载体的基因治疗制品，也适用于用于基因修饰细胞的载体。（记者落楠）